在血液系统疾病中，骨髓增生异常综合征（英文简称：MDS）是一组特殊的血液肿瘤，它让患者的骨髓无法正常制造健康的红细胞、白细胞和血小板。这种疾病不仅导致贫血，增加感染风险，还有可能发展为更严重的急性髓系白血病。在我国，MDS发病率为1.5/10万，随着人口老龄化加剧，MDS的发病率正呈现上升趋势，给患者健康带来严重威胁。
需重视“较低危”，治疗困境亟待破解
约77%的MDS患者在确诊时属于较低危类型，但大家不要被“较低危”字眼蒙蔽——其中85%的患者确诊时已深受贫血困扰，这种慢性贫血不仅让患者整日感到疲惫无力、头晕目眩，时有心悸，更可怕的是，长期贫血会导致死亡风险显著增加。MDS贫血不是惯常以为的营养性贫血，补铁、补维生素B12都是没效果的，往往需要依赖红细胞输注治疗，而我国血源供应长期处于“紧平衡”状态，让这些依赖输血的患者面临治疗困境。
对于较低危的MDS患者，慢性贫血与输血依赖是不得不面对的严峻挑战，相较于非输血依赖患者，需要长期输血的患者的死亡风险增加超过50%，更令人忧心的是，其中位生存时间往往不足五年。
长期以来，血液科医生主要使用红细胞生成刺激剂（ESA）来治疗MDS贫血，但效果并不理想。仅有三分之一的患者能够获得短期缓解，而且一旦失效，后续治疗的选择十分有限。这种局面直到创新药物罗特西普的出现才得以改变。
机制全面创新，罗特西普减少输血依赖
今年5月底，罗特西普获批用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。作为近20年来首个获批用于MDS贫血的创新药物，罗特西普独特的作用机制为患者带来了新希望。它通过调节红细胞成熟的关键通路，从根本上改善造血功能。每三周皮下注射一次的用法更为便捷，也有助于提高患者的用药依从性。临床研究显示，无论是初次治疗还是对传统治疗无效的患者，罗特西普都能显著改善贫血，提升患者生活质量，并帮助患者摆脱输血依赖。更令人振奋的是，最新研究还发现它显示了延长患者总生存时间的趋势。
值得一提的是，在亚洲人群进行的临床研究证实，罗特西普对中国患者同样有效且安全性良好，即便是在病情较重、既往ESA治疗效果不佳的患者中，也能帮助60%的患者至少8周可以不输血。这些突破性的疗效让罗特西普迅速被国内外权威指南推荐，成为较低危MDS治疗的新标准。
打造诊疗中心，助力MDS诊疗规范化
上海市第六人民医院是沪上首家获得国际MDS Foundation认证的全球MDS诊疗卓越中心单位，已经建立MDS亚专科、专病门诊，通过统一诊疗路径等方式来规范诊疗体系，让更多患者能够获得与国际接轨的规范化治疗。
随着创新药物的上市、治疗可及性的不断提高以及诊疗体系的持续完善，较低危MDS患者不再受贫血困扰，高质量的健康生活正逐步成为现实。这不仅是个体健康的福祉，更是我国血液病治疗水平提升的重要标志。
（作者系上海市第六人民医院血液科主任、教授）
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